遺伝性疾患への新たな戦略: 遺伝子変異を活用した予防・改善剤
国立大学法人京都大学
京都府京都市左京区吉田本町
この技術でできること
本特許では、遺伝子のエクソン変異に起因する遺伝性疾患の予防・改善剤を開発しました。
相談したいこと
技術の特徴
この特許では、エクソンの変異により機能性トランケート型タンパク質を生成させ得る遺伝性疾患の予防・改善剤が提供されます。具体的には、ジストロフィン遺伝子の変異によって引き起こされるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）に焦点を当てています。この遺伝子変異は、エクソンのスキッピングを引き起こし、機能性トランケート型ジストロフィンタンパク質の発現を誘導します。この特許により提供される化合物は、このプロセスを利用してDMDの予防・改善を目指します。特に、ジストロフィン遺伝子のエクソン31やエクソン27の特定の変異を持つ患者に対して有効であることが示されています。
関連キーワード
AIによる特許活用案
遺伝性疾患の予防・改善剤の開発
この特許を活用することで、遺伝性疾患、特にジストロフィン遺伝子の変異に起因する疾患の予防・改善剤の開発が可能になります。具体的には、エクソンスキッピングを利用して機能性トランケート型タンパク質を生成する新たな治療法を開発することができます。
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参考情報
活用条件
- サブスクリプション・未選択
- 権利譲渡・未選択
- ライセンス契約・未選択
- 商品化・サービス化
- ASK
- 実証実験
- ASK
- サンプル・プロトタイプ
- ASK
掲載者による選択状態を表示しています。未選択や ASK は、利用不可を意味するものではありません。
権利概要
- 出願番号
- 特願2012-522455
- 発明の名称
- 遺伝性疾患の予防・改善剤
- 出願人／権利者
- 国立大学法人京都大学
- 住所
- 京都府京都市左京区吉田本町
- 公開番号
- WO2012/001941
- 登録番号
- 特許第5950818号